Một thành tựu y khoa: "Dĩ độc trị độc"

Bác sĩ Cartier và Giáo sư Aubourg (phải) - Ảnh: AFP

Các khán giả hâm mộ chương trình "Yêu thương là thế nào?" của đài truyền hình TF1 (Pháp) có lẽ vẫn còn giữ ấn tượng khó phai trong buổi phát sóng ngày 12-12-2008, chuyên đề về bệnh loạn dưỡng chất trắng. Hình ảnh trái ngược nhau của các bé trai hiếu động, tươi vui trong quá khứ và những bệnh nhân trẻ em mặt mày vô cảm, toàn thân bất động của hiện tại đã làm nhói lòng khán giả xem đài. Quá khứ và hiện tại chỉ vỏn vẹn vài tháng nhưng cũng đủ tạo nên sự khác biệt đầy nghiệt ngã.

Loạn dưỡng chất trắng là vậy. Chỉ ảnh hưởng đến nam giới (đa phần là các bé trai từ 5 đến 12 tuổi và người trưởng thành ở độ tuổi 30), căn bệnh hiếm gặp này lúc phát ra sẽ phá hủy bao myéline của não bộ và tủy sống, khiến bệnh nhân mất hết mọi chức năng về vận động và trí tuệ. Các bé trai mắc bệnh thời gian đầu vẫn hoàn toàn khỏe mạnh nhưng một khi bệnh phát ra, gia đình chỉ còn biết tuyệt vọng nhìn con em mình rơi dần vào đời sống thực vật.

Thành quả của 20 năm

Giáo sư bác sĩ Patrick Aubourg, giám đốc đơn vị 745 của Viện Nghiên cứu y học quốc gia Inserm và Trường đại học Paris Descarte, là chuyên gia hàng đầu thế giới về bệnh loạn dưỡng chất trắng. Ngay từ năm 1987, ông đã nghiên cứu chuyên sâu về các bệnh thần kinh và bắt đầu đưa ra phương pháp điều trị loạn dưỡng chất trắng bằng cách ghép tủy xương vào năm 1989.

Phương pháp này tuy đem lại thành công cho một số trường hợp nhưng gặp nhiều hạn chế vì thiếu nguồn cung cấp tủy phù hợp với bệnh nhân và còn mang nhiều rủi ro (tủy được ghép bị cơ thể thải loại, phẫu thuật thất bại…). Năm 1993, Giáo sư Aubourg và Giáo sư Jean-Louis Mandel (khoa Y, đại học Strasbourg) đã xác định được gien X đột biến gây bệnh loạn dưỡng chất trắng, mở đường cho những nghiên cứu quan trọng trong việc điều trị căn bệnh quái ác này.

Tháng 11-2009, Giáo sư Patrick Aubourg, bác sĩ Nathalie Cartier cùng các cộng sự ở Inserm và Trường đại học Paris Descartes đã công bố trên tạp chí uy tín Science (Mỹ) kết quả rất khả quan của 2 năm điều trị loạn dưỡng chất trắng bằng liệu pháp gien cho hai cậu bé người Pháp gốc Tây Ban Nha.

Các nhà khoa học đã sử dụng virus HIV được làm yếu đi (không còn khả năng gây bệnh) như "ngựa gỗ thành Troie", đưa thông tin di truyền của gien X "khỏe mạnh" vào tế bào gốc trong tủy xương của bệnh nhân. Những tế bào này sau đó được ghép lại vào tủy xương và theo cơ chế tự nhiên, sẽ tự di chuyển lên vùng não bộ và "sửa chữa" lại gien X đột biến. Việc sử dụng tế bào gốc của chính bệnh nhân giúp tránh hiện tượng thải hồi thường gặp ở các ca ghép tủy.

Tiến triển của bệnh loạn dưỡng chất trắng đã được chặn lại vài tháng sau khi được áp dụng phương pháp điều trị mới này. Hiện nay, hai cậu bé vẫn khỏe mạnh, tiếp tục đến trường và có một cuộc sống bình thường. Các bác sĩ đang theo dõi rất chặt chẽ tình hình của các em để có thể can thiệp ngay nếu có phản ứng phụ.

Đây có thể xem là một bước tiến lớn của y học trong việc dùng liệu pháp gien để điều trị các bệnh nghiêm trọng ở não bộ. Ngoài ra, những nghiên cứu từ việc điều trị cho thấy virus HIV "thuần hóa" mang hiệu quả rất cao trong việc thay đổi thông tin di truyền ở các tế bào gốc sinh huyết của tủy xương.

Từ tiền đề này, nhiều phương án điều trị dựa vào virus HIV đang được các nhà khoa học trên thế giới nghiên cứu, không loại trừ khả năng "dĩ độc trị độc", dùng chính virus HIV để chữa trị căn bệnh thế kỷ AIDS.