Loại bệnh này làm giảm hoạt động sản xuất haemoglobin (loại protein có nhiệm vụ đưa ôxy đến các tế bào), dẫn đến những vấn đề như thiếu máu, xương biến dạng, phát triển chậm, mệt mỏi, khó thở…
Giới khoa học xác định bệnh này gây ra do gien HBB bị đột biến. Vì thế, theo tờ Telegraph, các nhà khoa học tại Công ty Công nghệ sinh học Crispr Therapeutics (Thụy Sĩ) hy vọng có thể thay đổi mã di truyền của bệnh nhân để sửa lỗi di truyền và khôi phục hàm lượng haemoglobin về mức khỏe mạnh. Việc thử nghiệm dự kiến diễn ra trong năm nay nhưng chưa rõ tiến hành ở đâu.
Các nhà nghiên cứu sẽ lấy một số tế bào gốc từ cơ thể người bệnh và bơm vào một loại protein nhằm loại bỏ gien bị lỗi trong ADN của chúng. Tế bào gốc sau đó được đưa trở lại cơ thể bệnh nhân với hy vọng chúng sẽ sinh sôi nảy nở và cho phép cơ thể tạo ra đủ haemoglobin.
Chuyên gia Robin Lovell-Badge lạc quan về hiệu quả của liệu pháp gien Ảnh: DAILY MAIL
Nếu diễn ra, đây sẽ là lần đầu tiên phương pháp này được thử nghiệm ở châu Âu. Giới chuyên gia Anh tỏ ra lạc quan khi nhấn mạnh liệu pháp vừa an toàn vừa đạt hiệu quả cao.
Ông Robin Lovell-Badge, chuyên gia tại Viện Francis Crick (Anh) nhận định đây có thể là sự khởi đầu thật sự của liệu pháp gien. Các nhà nghiên cứu Mỹ cũng đang tìm kiếm người tình nguyện tham gia cuộc thử nghiệm sử dụng kỹ thuật này cho nỗ lực điều trị ung thư máu và da.
Những cuộc thử nghiệm tương tự đã diễn ra ở Trung Quốc nhưng chúng không chịu những quy định hạn chế ngặt nghèo như ở châu Âu hoặc Mỹ. Vì thế, đã xuất hiện nỗi lo can thiệp di truyền có thể mở đường cho sự ra đời của những "em bé thiết kế" theo yêu cầu.
và quét mã QR
Bình luận (0)