Lần đầu tiên, bác sĩ Bệnh viện Nhi Đồng 1 chữa được bệnh này

Ngày 28-1, TS-BS Ngô Ngọc Quang Minh, Giám đốc Bệnh viện Nhi Đồng 1 (TPHCM), cho biết bệnh viện lần đầu tiên thực hiện thành công ca dị ghép tế bào gốc tạo máu cho một bệnh nhi người H'Mông mắc suy tủy vô căn mức độ nặng, với sự hỗ trợ chuyên môn của Bệnh viện Truyền máu – Huyết học TPHCM.

Dị ghép tế bào gốc tạo máu là phương pháp lấy tế bào gốc từ tủy xương hoặc máu ngoại vi của người cho có độ phù hợp HLA, ghép vào cơ thể người bệnh nhằm điều trị các bệnh lý huyết học, miễn dịch, chuyển hóa, di truyền và một số bệnh ung thư.

Bệnh nhi là bé trai C.S.T (8 tuổi, ngụ tỉnh Đắk Lắk). Trước đó, tháng 5-2025, bé nhập viện trong tình trạng xuất huyết nhiều nơi, thiếu máu nặng, sốt nhiễm trùng và suy dinh dưỡng. 

Kết quả xét nghiệm cho thấy bệnh nhi giảm nặng cả ba dòng tế bào máu. Qua kiểm tủy đồ và sinh thiết tủy, các bác sĩ chẩn đoán bệnh nhi mắc suy tủy vô căn mức độ nặng, sau khi đã loại trừ các nguyên nhân mắc phải và bẩm sinh.

Theo BS Minh, ở mức độ này, tỉ lệ tử vong có thể lên đến 80% nếu không được điều trị đặc hiệu. Dị ghép tế bào gốc tạo máu là phương pháp điều trị tối ưu, với tỉ lệ lui bệnh sau 5 năm lên đến 90% nếu được thực hiện sớm ở người trẻ. Tuy nhiên, do gặp khó khăn trong việc tìm người cho phù hợp, gia đình ban đầu lựa chọn điều trị ức chế miễn dịch. Sau 6 tháng, bệnh nhi đáp ứng kém, vẫn lệ thuộc truyền máu và thường xuyên nhiễm trùng.

Trước tình trạng bệnh tiến triển nặng, các bác sĩ xác định dị ghép tế bào gốc tạo máu là phương pháp điều trị triệt để duy nhất. Đơn vị Ghép tế bào gốc tạo máu, Bệnh viện Nhi Đồng 1 đã tiến hành tìm người cho trong gia đình và may mắn khi anh trai 10 tuổi của bệnh nhi có kết quả HLA phù hợp hoàn toàn 10/10.

Sau khi hoàn tất các xét nghiệm đánh giá chức năng tim phổi, tình trạng nhiễm trùng và lắng đọng sắt, bệnh nhi đủ điều kiện tiến hành ghép. Sau đó, bệnh nhi được điều trị hóa trị liều cao chuẩn bị cho ghép chính thức.

Sau 31 ngày, bệnh nhi bắt đầu mọc mảnh ghép; không cần truyền tiểu cầu sau ngày thứ 14 và không cần truyền hồng cầu lắng sau ngày thứ 24. Đến ngày thứ 46 sau ghép, bệnh nhi được xuất viện trong tình trạng ổn định.

Trong giai đoạn hậu ghép, bệnh nhi từng gặp một số biến chứng như loét miệng, tổn thương thận, tiểu máu vi thể và hội chứng mảnh ghép chống ký chủ cấp mức độ nhẹ. Tuy nhiên, nhờ điều trị tích cực và chăm sóc toàn diện, các biến chứng đều được kiểm soát tốt.

Đây là ca dị ghép tế bào gốc tạo máu đầu tiên được thực hiện tại Bệnh viện Nhi Đồng 1 cho bệnh nhi người H'Mông mắc suy tủy vô căn nặng, thể trạng suy dinh dưỡng và tiên lượng xấu. Thành công này đánh dấu bước tiến quan trọng của bệnh viện trong điều trị các bệnh lý hiểm nghèo, mở ra thêm cơ hội sống cho nhiều bệnh nhi trong tương lai.