Mong chờ đột phá từ tế bào gốc

Theo tạp chí y khoa New England Journal of Medicine (Anh) hôm 26-2, sau 5 năm được điều trị bằng phương pháp tế bào gốc, ông Paul Edmonds không còn bất kỳ dấu vết nào của HIV lẫn ung thư máu. 

Theo thông tin mới nhất từ Bệnh viện City of Hope tại bang California - Mỹ, các bác sĩ cho biết người đàn ông 68 tuổi này đã chính thức khỏi bệnh ung thư và cần thêm 2 năm để chính thức được tuyên bố chữa khỏi HIV.

Hành trình điều trị của ông Edmonds bắt đầu khi ông bị chẩn đoán mắc AIDS vào năm 1988, thời điểm mà nhiễm virus HIV thường bị xem là án tử đối với bệnh nhân. Dù vậy, ông vẫn kiên cường và sống hạnh phúc cùng bạn đời đồng giới.

Đến năm 2018, ông Edmonds nhận thêm tin dữ khi bị chẩn đoán mắc bệnh bạch cầu nghiêm trọng. Ông được điều trị ung thư bằng liệu pháp tế bào gốc, bao gồm việc thay thế tế bào gốc bị tổn thương do hóa trị bằng những tế bào khỏe mạnh từ người hiến tặng có gien đột biến kháng HIV. 

Tế bào gốc là tế bào chưa biệt hóa, có khả năng tự nhân đôi và phát triển thành nhiều loại tế bào khác nhau trong cơ thể.

Đến nay, ông Edmonds là 1 trong 5 người được ghi nhận chiến thắng cả 2 căn bệnh hiểm nghèo trên và là người lớn tuổi nhất làm được điều này. Năm trường hợp vừa nêu - ở Đức, Anh và Mỹ - đều nhận tế bào gốc từ người hiến tặng có đột biến gien CCR5, vốn có tác dụng ngăn chặn HIV xâm nhập tế bào cơ thể.

Tuy nhiên, cũng có trường hợp ngoại lệ. Một người đàn ông, được gọi là "bệnh nhân Geneva", đã nhận tế bào gốc từ người hiến tặng không mang đột biến gien CCR5 để điều trị một dạng bệnh bạch cầu đặc biệt nguy hiểm vào năm 2018. 

Người đàn ông da trắng này trước đó bị chẩn đoán nhiễm HIV vào năm 1990 và dùng thuốc kháng virus đến tháng 11-2021, thời điểm các bác sĩ yêu cầu ngừng dùng thuốc kháng HIV sau quá trình cấy tế bào gốc.

Đáng chú ý là sau 20 tháng kể từ khi bệnh nhân này ngừng điều trị bằng thuốc kháng HIV, các bác sĩ tại Bệnh viện Đại học Geneva (Thụy Sĩ) không phát hiện dấu vết virus HIV trong cơ thể ông. Dù không thể loại trừ khả năng virus HIV tái xuất hiện nhưng các nhà nghiên cứu cho rằng tình trạng bệnh sẽ thuyên giảm trong thời gian dài.

Ông Asier Saez-Cirion, nhà khoa học tại Viện Pasteur của Pháp, lập luận trường hợp cụ thể này cho thấy việc không cần cấy tế bào gốc mang gien đột biến CCR5 cũng loại bỏ được các tế bào bị nhiễm bệnh hoặc phương pháp điều trị ức chế miễn dịch sau khi cấy ghép tế bào gốc đã phát huy hiệu quả.

Theo trang Mirage News (Úc), tuy đã có một số ca được điều trị thành công bằng phương pháp tế bào gốc nhưng đây không được xem là liệu pháp an toàn, hiệu quả đối với bệnh nhân ung thư máu và HIV. 

Dù các liệu pháp điều trị gần đây đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ phê duyệt nhưng chỉ có 30% bệnh nhân trưởng thành mắc bạch cầu cấp dòng tủy (AML) sống sót sau 5 năm chẩn đoán. Hơn 1/2 bệnh nhân tái phát sau điều trị và tình trạng kháng thuốc vẫn là thách thức lớn.

Bệnh nhân thường phải nhập viện vì máu và hệ thống miễn dịch của họ bị tổn hại do ung thư và các liệu pháp điều trị. Cấy ghép tế bào gốc từ người hiến tặng có thể kéo dài sự sống song nhiều bệnh nhân lớn tuổi không đủ điều kiện cấy ghép do sức khỏe yếu hoặc không tìm được người hiến tặng phù hợp. 

Do đó, phần lớn bệnh nhân mắc AML cần thực hiện khẩn cấp các phương pháp điều trị ít nguy hiểm và hiệu quả hơn cấy tế bào gốc, được xem là phương pháp chữa trị duy nhất đối với AML hiện nay.