Hy vọng mới từ ghép tạng dị loại

Đầu tháng 11-2025, NYU Langone Health, trung tâm y tế trực thuộc Đại học New York (Mỹ), đã công bố thực hiện thành công ca phẫu thuật đầu tiên trong khuôn khổ thử nghiệm lâm sàng (trên người) về ghép thận heo được chỉnh sửa gien cho bệnh nhân suy thận giai đoạn cuối.

Đây là một phần của nghiên cứu mang tên EXPAND, được tài trợ bởi Công ty Công nghệ sinh học United Therapeutics (Mỹ). Nội tạng được dùng để cấy ghép là quả thận heo đã trải qua 10 lần chỉnh sửa gien: 6 gien người được thêm vào bộ gien heo để tăng khả năng cơ thể người chấp nhận nó; đồng thời 4 gien heo bị bất hoạt hoặc loại bỏ để giảm nguy cơ thải ghép và điều chỉnh sự phát triển của quả thận.

Quy trình này đánh dấu ca phẫu thuật ghép tạng dị loại (khác loài) thứ 9 do Viện Ghép tạng Langone thuộc mạng lưới NYU Health Langone thực hiện và là ca thứ 3 được thực hiện trên bệnh nhân, sau 2 ca ghép tim heo chỉnh sửa gien. Sáu ca trước đó là thử nghiệm trên người đã chết não, với ca đầu tiên thực hiện từ tháng 9-2021.

Nhiều đơn vị y khoa, công ty công nghệ sinh học tại Mỹ đang chạy đua sau khi thử nghiệm lâm sàng dị loại được chấp thuận. Đầu tháng 9, Bệnh viện Đa khoa Massachusetts công bố ca ghép thận heo thử nghiệm thứ ba. Người nhận - ông Bill Stewart, 54 tuổi - được phẫu thuật hôm 14-6, sau đó hồi phục, xuất viện và đi làm trở lại. Trong khi đó, Công ty Công nghệ sinh học eGenesis gần đây cho biết Cục Quản lý thực phẩm và dược phẩm Mỹ (FDA) đã "bật đèn xanh" cho các thử nghiệm trên người liên quan đến thận lấy từ giống heo biến đổi gien mà họ phát triển nhằm cung cấp tạng cấy ghép cho con người.

Theo đài CNN, hơn 100.000 người ở Mỹ đang chờ ghép tạng và 86% trong danh sách này cần được hiến thận. Trên thế giới, nguồn tạng hiến chỉ đáp ứng được một phần nhỏ nhu cầu bệnh nhân. Vì vậy, ghép tạng dị loại đang mở ra hy vọng mới. Một cuộc khảo sát của Hiệp hội Bệnh nhân thận Mỹ cho thấy nếu có sẵn thận heo được FDA chấp thuận, hơn 70% số bệnh nhân được khảo sát đồng ý cấy ghép.

Tuy nhiên, vẫn còn một hành trình dài để phương pháp này được áp dụng rộng rãi. Theo đại diện từ eGenesis, các thử nghiệm đơn lẻ rất hữu ích để tìm hiểu sơ bộ tình hình nhưng sẽ cần các nghiên cứu quy mô lớn hơn để đánh giá hiệu quả phương pháp này trên nhiều bệnh nhân khác nhau.